传奇生物科技公告在2019年ASH发布关于靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）制剂JNJ-68284528 (JNJ-4528)/LCAR-B38M治疗复发/难治多发性骨髓瘤的研究数据

美国CARTITUDE-1 (MMY2001, NCT03548207)

中国LEGEND-2 (NCT03090659)

* JNJ-4528是在美国/欧洲研究的产品名，LCAR-B38M是在中国研究的产品名，两者是同一种CAR-T细胞制剂

美国新泽西州皮斯卡塔韦，2019年11月6日—传奇生物科技今天宣布，将于2019年12月7日至10日在佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学会(ASH)会议上公布Legend -2研究(中国)和来自杨森研发 (杨森) 的Cartitute -1研究(美国) 的数据。

“在2019年ASH发布的数据代表了两个关键的里程碑：美国CARTITUDE-1研究的初步数据和中国Legend -2研究的长期随访数据。”传奇生物的CEO许远博士这样说到：“在和杨森的合作下，我们致力于LCAR-B38M/JNJ-4528的临床开发，并努力将这一试验性治疗方法应用于多发性骨髓瘤患者。”

在骨髓瘤分会场“移植以外的治疗”： CAR-T治疗复发难治多发性骨髓瘤的新进展中，将首次发布CARTITUTE -1研究数据。随后在同一会场，LEGEND-2研究中西安入组的57名受试者的长期随访更新数据将做口头报告。此外，中国LEGEND-2研究中17名来自上海瑞金医院、上海长征医院和江苏省人民医院的受试者最新随访结果将由来自上述中心的研究者展示。

上述摘要将在下列日期和时间介绍:

2019年2月，FDA给予杨森JNJ-4528的孤儿药认定。2019年4月3日，Legend宣布欧洲药物管理局(EMA)给予杨森JNJ-4528产品优先药物认定¹，这两项认定有美国1b/2期的CARTITUDE-1研究(NCT03548207)²和中国1/2期的LEGEND-2研究(NCT03090659)³评估LCAR-B38M在复发/难治骨髓瘤中的结果作为支持。

关于LEGEND-2

LEGEND-2 (NCT03090659)是一项正在进行的单臂、开放性1/2期研究，在中国参与研究的4家中心共入组74名受试者，评估LCAR-B38M治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的疗效和安全性。

关于CARTIFAN-1

在中国，2期验证试验CARTIFAN-1 (NCT03758417)⁴已在药品审评中心注册(CTR20181007)，正在积极招募晚期复发/难治性多发性骨髓瘤患者进一步评估LCAR-B38M。

关于CARTITUDE-1

在美国， 1 b/2期 CARTITUDE-1 (MMY2001，NCT03548207)注册研究正在研究JNJ - 4528用于治疗至少已经接受过3线治疗或对PI和IMiD^®双重耐药，且接受过一种PI、一种IMiD和抗-CD38单抗治疗，并且在接受最近一次治疗后12个月内存在有检查资料证明的疾病进展的多发性骨髓瘤患者。

关于CARTITUDE-2

在全球多队列2期CARTITUTE -2 (MMY2003, NCT04133636)⁵研究中，JNJ-4528将在多发性骨髓瘤患者的多种临床情况的人群中进行研究。本研究旨在评估接受JNJ-4528治疗的受试者的总体微小残留病(MRD)阴性率。

关于LocoMMotion

在美国和欧洲，正在进行一项前瞻性的疗效和安全性研究LocoMMotion (MMY4001, NCT04035226)⁶，用以评价目前复发/难治多发性骨髓瘤患者在真实世界的标准治疗，这些患者之前至少接受过包括PI、IMiD和抗CD38抗体在内的3线治疗。摘要发表在《Blood》杂志网络版上。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血液肿瘤，起源于骨髓，以浆细胞过度增殖为特征⁷。因为目前还没有治愈的方法，所以患者很大可能会在疾病缓解后复发⁸。难治性多发性骨髓瘤是指患者在最后一次治疗后60天内疾病无缓解或进展^9,10。复发性骨髓瘤是指疾病在最初的部分或完全缓解一段时间后复发，并且不符合难治性定义¹¹。虽然部分多发性骨髓瘤患者没有任何症状，但大多数患者在诊断时存在骨病、低血细胞计数、血钙升高、肾功能受损或感染等症状¹²。在接受包含蛋白酶抑制剂和免疫调节剂在内的标准治疗后复发的患者，预后差，治疗选择少。

关于传奇生物科技

传奇生物科技是一家进入临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发血液/肿瘤、感染性疾病和自身免疫疾病的新型细胞治疗。传奇是澳门Galaxy银河官网有限公司(香港交易所:1548)的子公司，后者运营实体遍布美国、香港、中国大陆及爱尔兰地区。

2017年12月，传奇和杨森达成全球合作和授权协议，共同开发和商业化JNJ-4528/ LCAR-B38M治疗多发性骨髓瘤。

详情请访问www.LegendBiotech.com。

关于前瞻性声明的注意事

该信息构成与美国传奇生物科技有效公司、南京传奇生物科技有限公司和爱尔兰传奇生物科技有限公司(“传奇”)业务有关的前瞻性声明，包括关于源自任何此类产品的潜在新产品、潜在新适应症或潜在未来收入的明示或默示的讨论。这些前瞻性声明反映了传奇管理层当前对于未来事件的看法，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他可能导致实际结果与该声明所表达的或暗示的任何和未来结果、业绩或成就存在重大差异的因素。

研究药物本身和使用的安全性和有效性尚未确定。不能保证这些制剂肯定能获得卫生当局的批准，或这些被研究的用途能在任何国家获批商业应用，也不能保证这些制剂作为产品能达到任何特定的收益水平。

这一信息在发表之日是真实准确的。传奇没有责任更新反映后续发展的信息。读者不应依据本页上的信息，认为它在发表日期之后也是最新或准确的。

特别指出，传奇的预期可能会受到下述因素影响：新药品开发的不确定性；非预期的临床试验结果，包括对现有或非预期的新的临床数据的附加分析；非预期的监管行为或延迟或政府总体调控；传奇获得或维持专利或其他专有知识产权保护的能力，包括美国诉讼程序中的不确定性；一般竞争；政府、行业、公众定价和其他政治压力。如果这些风险或不确定性中的一个或多个成为现实，或潜在的假定被证明是错误的，则实际结果可能与本文中描述的预期、信心、估计或设想的结果有重大差异。

参考文献

• European Medicines Agency. PRIME: priority medicines. Available at:  https://www.ema.europa.eu/en/humanregulatory/research-development/prime-priority- medicines. Accessed March 2019.
• NCT03548207. Available: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207. Accessed October 10, 2019.
• NCT03090659. Available: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03090659. Accessed October 10, 2019.
• NCT03758417. Available: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03758417. Accessed October 10, 2019.
• NCT04133636. Available: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04133636. Accessed October 24, 2019.
• NCT04035226. Available: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04035226. Accessed October 30, 2019.
• American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Available at:  https://www.cancer.net/cancertypes/multiple-myeloma/introduction. Accessed March 2019.
• Abdi J, Chen G, Chang H, et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms. Oncotarget. 2013;4:2186–2207.
• National Cancer Institute. NCI dictionary of cancer terms: refractory. Available at: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer -terms?CdrID=350245.  Accessed March 2019.
• Richardson P, Mitsiades C, Schlossman R, et al. The treatment of relapsed and refractory multiple myeloma. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2007:317-23.
• National Cancer Institute. NCI dictionary of cancer terms: relapsed. Available at:  https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer -terms?CdrID=45866. Accessed March 2019.
• American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Accessed March 2019.
• Kumar SK, Lee JH, Lahuerta JJ, et al. Risk of progression and survival in multiple myeloma relapsing after therapy with IMiDs and bortezomib: a multicenter international myeloma working group study. Leukemia. 2012;26:149-57.

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