网络研讨会 » 3步了解新一代AAV载体！- 银河galaxy
AAV是微小病毒科家族成员之一。这类病毒无包膜，具有二十面体结构。病毒颗粒的直径在20-26nm之间，含有大小在4.7-6kb之间的线状单链DNA。
经过多年发展AAV已经成为重要的基因治疗载体，来自Regenxbio的刘博将为介绍他们在AAV衣壳工程和表达框架优化方面的工作。他们通过衣壳工程构建AAV筛选库，筛选出滴度高的AAV亚型。接着通过启动子优化和增强子的开发进一步增加目的基因的表达。刘博还分享了将此策略用于 AAV8 基因疗法 RGX-202的开发的过程，并用于治疗杜氏肌营养不良症。
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